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angle-left Sviluppo di una terapia genica personalizzata per la cura della SLA (GenTeSLA)
Codice Progetto o altro Identificativo
DUP n.246 del 2019, Determinazione n. 79
Denominazione Progetto
Progetto Malattie Rare
Acronimo
GenTeSLA
Tipologia di finanziamento
Pubblica
Tipologia ambito della fonte di finanziamento
Regionale
Fonte di finanziamento
Regione Puglia
Call e/o Bando specifici
DUP 246 del 2019
Referente Scientifico (nome e cognome)
Cecilia Bucci
Compagine Progettuale
Università del Salento; Università Cattolica di Roma
Data inizio
01/12/2020
Data fine
30/06/2023
Keywords
Espressione genica; Terapia Genica; Silenziamento genico; Meccanismi molecolari; SLA
Abstract
Il progetto si propone di studiare i meccanismi alla base dell’insorgenza di una forma di SLA familiare causata da una specifica mutazione nel gene codificante la proteina TDP-43 e di sviluppare una strategia per silenziare specificamente l’allele mutato al fine di mettere a punto un protocollo di terapia genica in modelli cellulari.
Ambito tecnologico produttivo
Biotecnologie per la salute